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臨床科研設計 版權信息
- ISBN：9787030725462
- 條形碼：9787030725462 ; 978-7-03-072546-2
- 裝幀：一般膠版紙
- 冊數：暫無
- 重量：暫無
- 所屬分類：>>
臨床科研設計 本書特色
★ 臨床科研設計的核心要素 ★ 臨床科研設計的原則 ★ 臨床科研的統計分析 ★ 臨床科研中的數據管理 ★ 講解系統，案例豐富
臨床科研設計 內容簡介
本書共分為11章，從臨床研究的一般理論擴展到各類研究設計的概述、基本原理、分類、設計與實施、統計分析、報告規范等方面。內容主要包括臨床研究的一般理論（緒論、臨床科研設計的核心要素）、臨床研究的各類設計方法（隨機對照試驗、非隨機對照試驗、隊列研究、病例對照研究、描述性研究、真實世界研究），根據疾病發生發展過程出現的臨床研究設計方法，如病因與危險因素研究、診斷性研究、預防研究設計、治療性研究設計、預后研究設計，其他相關的臨床科研設計內容，如量表的研制方法、系統綜述與Meta分析、臨床研究中的數據管理、臨床研究的倫理學考慮等。本書能夠為廣大臨床醫師和相關科研工作者提供有益借鑒。
臨床科研設計 目錄
目錄
第1章 緒論 1
**節 臨床研究概述 1
一、臨床研究的概念與特點 1
二、臨床研究的基本程序 2
第二節 臨床研究設計的核心要素 5
一、臨床專業設計的三大基本要素 5
二、科學性設計的五大原則 11
三、倫理學設計 12
第三節 臨床研究的設計方案 17
一、試驗性研究設計 17
二、觀察性研究設計 18
第四節 臨床研究的注冊 19
一、臨床研究注冊概述 19
二、臨床試驗注冊的意義 19
三、臨床研究注冊的內容和要求 20
四、臨床研究注冊的注冊庫和機構 21
第五節 臨床研究的偏倚及控制 22
一、選擇偏倚 23
二、信息偏倚 25
三、混雜偏倚 26
四、偏倚的控制 27
第2章 臨床研究的科學性設計 30
**節 對照原則 30
一、對照原則的概念及實現方式 30
二、常見的對照方法 31
三、中醫（中西醫結合）臨床研究的對照設計 32
第二節 均衡原則 33
一、基線與基線可比性 33
二、均衡原則的實現方法 34
三、基線資料的重要性 35
第三節 隨機原則 36
一、隨機分組的基本原則 36
二、常見的隨機分組方法 36
三、隨機分組的編程方法 38
四、中醫臨床研究的隨機分組策略 39
第四節 重復原則 40
一、研究對象的代表性 40
二、研究對象對處理因素反應敏感且穩定 40
三、足夠的樣本量 41
第五節 盲法原則 48
一、盲法設計的主要類型 48
二、中醫臨床研究的盲法考慮 48
三、雙盲臨床研究的實施 49
第3章 臨床研究的統計分析 60
**節 臨床資料的統計學描述 60
一、變量的分類 60
二、資料的分類 61
三、計量資料集中趨勢的描述 61
四、計量資料離散趨勢的描述 62
五、計數資料的描述 64
六、生存資料的描述 65
七、統計表 66
八、統計圖 68
第二節 臨床資料的組間比較 71
一、統計方法概述 71
二、t檢驗 72
三、方差分析 73
四、秩和檢驗 74
五、卡方檢驗 75
六、生存分析 76
第三節 統計學關聯分析 76
一、統計學關聯分析選擇原則 77
二、直線相關分析 77
三、等級相關分析 77
四、線性回歸分析 78
五、Logistic回歸分析 78
六、Cox回歸 78
第四節 統計分析計劃 79
一、統計分析計劃的制訂程序 79
二、統計分析計劃的內容 79
三、統計分析報告 82
第五節 常用的統計分析軟件 83
一、SAS軟件簡介 83
二、SPSS軟件簡介 84
三、R軟件簡介 85
四、Stata軟件簡介 85
第4章 臨床研究中的數據管理 87
**節 數據管理概述 87
一、數據管理的定義 87
二、數據管理的國內外現狀 88
第二節 原始數據收集工具設計 89
一、病例報告表的設計 89
二、調查問卷的設計 90
第三節 數據管理的基本要求 92
一、數據管理的人員要求 92
二、數據管理的主要內容 93
三、臨床研究數據檔案 98
第四節 數據管理軟件系統 100
一、數據管理系統的選擇原則 100
二、電子數據管理系統 100
三、電子數據管理中的標準應用 104
四、EpiData軟件 112
第5章 試驗性研究設計 113
**節 隨機對照試驗 113
一、隨機對照試驗的定義 113
二、隨機對照試驗基本原理 113
三、隨機對照試驗的三要素設計 114
四、隨機對照試驗的樣本量估算 116
五、隨機對照試驗的統計分析 117
六、特殊類型的隨機對照試驗 120
第二節 非隨機對照試驗 122
一、歷史性對照試驗 123
二、前后對照試驗 123
三、偏好試驗和隨機知情同意設計 124
四、單組試驗目標值法 124
第三節 試驗性研究報告規范 126
一、隨機平行對照試驗報告規范的通用格式 126
二、整群隨機對照試驗的報告規范的通用格式 127
三、非劣效性和等效性試驗報告規范的通用格式 129
四、非隨機對照試驗報告規范的通用格式 131
五、隨機對照試驗Meta分析報告規范的通用格式 133
六、臨床試驗方案的標準條目 134
第6章 觀察性研究設計 142
**節 觀察性研究共性方法 142
一、醫學調查研究的基本程序 142
二、量表的信度、效度檢驗 145
第二節 隊列研究 149
一、隊列研究的基本原理 149
二、隊列研究的優點與缺點 150
三、隊列研究的分類 150
四、隊列研究的設計與實施 150
五、隊列研究的統計分析 152
第三節 病例對照研究 153
一、病例對照研究的基本原理 153
二、病例對照的優點和缺點 153
三、病例對照研究的分類 154
四、病例對照研究的設計與實施 155
五、病例對照研究的統計分析 157
第四節 描述性研究 158
一、橫斷面研究158
二、縱向研究 158
三、個案調查 159
四、生態學研究 160
第五節 觀察性研究的報告規范 160
一、隊列研究的報告規范 161
二、病例對照研究的報告規范 162
三、橫斷面研究的報告規范 164
四、觀察性研究Meta分析的報告規范 165
第7章 疾病診斷研究設計 170
**節 診斷研究概述 170
一、診斷研究的基本概念 170
二、診斷研究的設計要點 172
三、診斷性研究的常用設計方案 173
四、診斷研究常見的偏倚 174
五、診斷性研究設計注意事項 174
第二節 診斷一致性評價 175
一、診斷試驗真實性評價指標 175
二、診斷試驗可靠性評價指標 177
三、診斷試驗的預測指標 178
四、聯合診斷試驗 178
五、Kappa一致性檢驗 179
六、連續型資料的一致性檢驗 180
第三節 ROC曲線分析 181
一、ROC曲線分析的原理 181
二、診斷臨界點 182
三、ROC曲線分析的主要內容 182
第8章 病因與預后研究設計 185
**節 病因研究概述 185
一、病因研究的基本概念 185
二、病因的致病效應 186
第二節 病因研究的基本步驟 186
一、觀察現象、提出病因假設 186
二、驗證病因假設 187
三、推斷暴露與疾病之間的因果關系 188
第三節 預后研究概述 190
一、預后研究的基本概念 190
二、預后因素與危險因素的區別 190
第四節 預后研究的設計與分析 191
一、縱向研究 191
二、隊列研究 192
三、病例對照研究 192
四、隨機對照試驗 192
五、預后研究的統計分析 192
六、疾病預后預測模型 194
第9章 疾病防治研究設計 198
**節 疾病防治研究的設計方案 198
一、設計方案的選擇 198
二、設計方案選擇的考慮要點 200
第二節 防治措施臨床有效性的評價 200
一、有效性研究常用的設計方案 200
二、有效性研究效應指標的選擇 203
三、有效性研究的評價 204
第三節 臨床防治方法的安全性評價 205
一、概述 205
二、安全性評價的內容 205
三、臨床安全性評價的方法 206
第四節 臨床防治方法的衛生經濟學評價 207
一、衛生經濟學評價概述 207
二、衛生經濟學評價的基本概念 208
三、衛生經濟學評價的基本步驟 210
四、臨床研究中衛生經濟學評價的研究思路與方法 211
五、成本效果分析方法 212
六、成本效用分析方法 213
七、衛生經濟學評價方法的聯系與區別 215
第10章 真實世界研究 220
**節 真實世界研究概述 220
一、真實世界研究的定義 220
二、真實世界研究的特點 221
三、研究方案的設計和實施 221
四、統計分析方法 222
五、真實世界研究的優缺點 223
第二節 數據挖掘分析 224
一、數據挖掘的定義 224
二、數據挖掘基本步驟 224
三、數據挖掘的常用方法 225
四、常用的數據挖掘分析軟件 227
第三節 臨床注冊登記研究 227
一、臨床注冊研究興起的背景 228
二、臨床注冊研究的特點 228
三、臨床注冊研究的設計要點 228
四、臨床注冊登記研究的數據分析 229
第四節 真實世界研究的循證醫學證據等級 230
一、醫學研究證據的不足現狀 230
二、基于診療大數據研究的一般特征 231
三、基于診療大數據的研究循證醫學證據等級辨析 232
四、真實世界研究循證醫學證據等級提升策略思考 233
第11章 系統評價與Meta分析 236
**節 系統評價與Meta分析的概念 236
一、系統評價的概念 236
二、Meta分析的概念 237
三、Meta分析的常見類型 238
第二節 系統評價的一般步驟 239
一、建立一個規范化的問題 239
二、制定納入研究的標準 239
三、檢索研究 240
四、篩選研究和研究質量的嚴格評閱 240
五、收集數據 241
六、分析數據并在可能的情況下進行Meta分析 241
七、解決報告的偏倚 243
八、陳述結果并制作結果摘要表格 245
九、解釋結果，得出結論 245
第三節 文獻檢索 249
一、檢索途徑 249
二、利用PICO_S制定檢索策略 250
三、保存題錄和篩選文獻 251
四、記錄和報告檢索過程和結果 252
第四節 RevMan軟件使用方法 253
一、進入RevMan 254
二、導入文獻 254
三、進行Meta分析 254
參考文獻 258
第1章 緒論 1
**節 臨床研究概述 1
一、臨床研究的概念與特點 1
二、臨床研究的基本程序 2
第二節 臨床研究設計的核心要素 5
一、臨床專業設計的三大基本要素 5
二、科學性設計的五大原則 11
三、倫理學設計 12
第三節 臨床研究的設計方案 17
一、試驗性研究設計 17
二、觀察性研究設計 18
第四節 臨床研究的注冊 19
一、臨床研究注冊概述 19
二、臨床試驗注冊的意義 19
三、臨床研究注冊的內容和要求 20
四、臨床研究注冊的注冊庫和機構 21
第五節 臨床研究的偏倚及控制 22
一、選擇偏倚 23
二、信息偏倚 25
三、混雜偏倚 26
四、偏倚的控制 27
第2章 臨床研究的科學性設計 30
**節 對照原則 30
一、對照原則的概念及實現方式 30
二、常見的對照方法 31
三、中醫（中西醫結合）臨床研究的對照設計 32
第二節 均衡原則 33
一、基線與基線可比性 33
二、均衡原則的實現方法 34
三、基線資料的重要性 35
第三節 隨機原則 36
一、隨機分組的基本原則 36
二、常見的隨機分組方法 36
三、隨機分組的編程方法 38
四、中醫臨床研究的隨機分組策略 39
第四節 重復原則 40
一、研究對象的代表性 40
二、研究對象對處理因素反應敏感且穩定 40
三、足夠的樣本量 41
第五節 盲法原則 48
一、盲法設計的主要類型 48
二、中醫臨床研究的盲法考慮 48
三、雙盲臨床研究的實施 49
第3章 臨床研究的統計分析 60
**節 臨床資料的統計學描述 60
一、變量的分類 60
二、資料的分類 61
三、計量資料集中趨勢的描述 61
四、計量資料離散趨勢的描述 62
五、計數資料的描述 64
六、生存資料的描述 65
七、統計表 66
八、統計圖 68
第二節 臨床資料的組間比較 71
一、統計方法概述 71
二、t檢驗 72
三、方差分析 73
四、秩和檢驗 74
五、卡方檢驗 75
六、生存分析 76
第三節 統計學關聯分析 76
一、統計學關聯分析選擇原則 77
二、直線相關分析 77
三、等級相關分析 77
四、線性回歸分析 78
五、Logistic回歸分析 78
六、Cox回歸 78
第四節 統計分析計劃 79
一、統計分析計劃的制訂程序 79
二、統計分析計劃的內容 79
三、統計分析報告 82
第五節 常用的統計分析軟件 83
一、SAS軟件簡介 83
二、SPSS軟件簡介 84
三、R軟件簡介 85
四、Stata軟件簡介 85
第4章 臨床研究中的數據管理 87
**節 數據管理概述 87
一、數據管理的定義 87
二、數據管理的國內外現狀 88
第二節 原始數據收集工具設計 89
一、病例報告表的設計 89
二、調查問卷的設計 90
第三節 數據管理的基本要求 92
一、數據管理的人員要求 92
二、數據管理的主要內容 93
三、臨床研究數據檔案 98
第四節 數據管理軟件系統 100
一、數據管理系統的選擇原則 100
二、電子數據管理系統 100
三、電子數據管理中的標準應用 104
四、EpiData軟件 112
第5章 試驗性研究設計 113
**節 隨機對照試驗 113
一、隨機對照試驗的定義 113
二、隨機對照試驗基本原理 113
三、隨機對照試驗的三要素設計 114
四、隨機對照試驗的樣本量估算 116
五、隨機對照試驗的統計分析 117
六、特殊類型的隨機對照試驗 120
第二節 非隨機對照試驗 122
一、歷史性對照試驗 123
二、前后對照試驗 123
三、偏好試驗和隨機知情同意設計 124
四、單組試驗目標值法 124
第三節 試驗性研究報告規范 126
一、隨機平行對照試驗報告規范的通用格式 126
二、整群隨機對照試驗的報告規范的通用格式 127
三、非劣效性和等效性試驗報告規范的通用格式 129
四、非隨機對照試驗報告規范的通用格式 131
五、隨機對照試驗Meta分析報告規范的通用格式 133
六、臨床試驗方案的標準條目 134
第6章 觀察性研究設計 142
**節 觀察性研究共性方法 142
一、醫學調查研究的基本程序 142
二、量表的信度、效度檢驗 145
第二節 隊列研究 149
一、隊列研究的基本原理 149
二、隊列研究的優點與缺點 150
三、隊列研究的分類 150
四、隊列研究的設計與實施 150
五、隊列研究的統計分析 152
第三節 病例對照研究 153
一、病例對照研究的基本原理 153
二、病例對照的優點和缺點 153
三、病例對照研究的分類 154
四、病例對照研究的設計與實施 155
五、病例對照研究的統計分析 157
第四節 描述性研究 158
一、橫斷面研究158
二、縱向研究 158
三、個案調查 159
四、生態學研究 160
第五節 觀察性研究的報告規范 160
一、隊列研究的報告規范 161
二、病例對照研究的報告規范 162
三、橫斷面研究的報告規范 164
四、觀察性研究Meta分析的報告規范 165
第7章 疾病診斷研究設計 170
**節 診斷研究概述 170
一、診斷研究的基本概念 170
二、診斷研究的設計要點 172
三、診斷性研究的常用設計方案 173
四、診斷研究常見的偏倚 174
五、診斷性研究設計注意事項 174
第二節 診斷一致性評價 175
一、診斷試驗真實性評價指標 175
二、診斷試驗可靠性評價指標 177
三、診斷試驗的預測指標 178
四、聯合診斷試驗 178
五、Kappa一致性檢驗 179
六、連續型資料的一致性檢驗 180
第三節 ROC曲線分析 181
一、ROC曲線分析的原理 181
二、診斷臨界點 182
三、ROC曲線分析的主要內容 182
第8章 病因與預后研究設計 185
**節 病因研究概述 185
一、病因研究的基本概念 185
二、病因的致病效應 186
第二節 病因研究的基本步驟 186
一、觀察現象、提出病因假設 186
二、驗證病因假設 187
三、推斷暴露與疾病之間的因果關系 188
第三節 預后研究概述 190
一、預后研究的基本概念 190
二、預后因素與危險因素的區別 190
第四節 預后研究的設計與分析 191
一、縱向研究 191
二、隊列研究 192
三、病例對照研究 192
四、隨機對照試驗 192
五、預后研究的統計分析 192
六、疾病預后預測模型 194
第9章 疾病防治研究設計 198
**節 疾病防治研究的設計方案 198
一、設計方案的選擇 198
二、設計方案選擇的考慮要點 200
第二節 防治措施臨床有效性的評價 200
一、有效性研究常用的設計方案 200
二、有效性研究效應指標的選擇 203
三、有效性研究的評價 204
第三節 臨床防治方法的安全性評價 205
一、概述 205
二、安全性評價的內容 205
三、臨床安全性評價的方法 206
第四節 臨床防治方法的衛生經濟學評價 207
一、衛生經濟學評價概述 207
二、衛生經濟學評價的基本概念 208
三、衛生經濟學評價的基本步驟 210
四、臨床研究中衛生經濟學評價的研究思路與方法 211
五、成本效果分析方法 212
六、成本效用分析方法 213
七、衛生經濟學評價方法的聯系與區別 215
第10章 真實世界研究 220
**節 真實世界研究概述 220
一、真實世界研究的定義 220
二、真實世界研究的特點 221
三、研究方案的設計和實施 221
四、統計分析方法 222
五、真實世界研究的優缺點 223
第二節 數據挖掘分析 224
一、數據挖掘的定義 224
二、數據挖掘基本步驟 224
三、數據挖掘的常用方法 225
四、常用的數據挖掘分析軟件 227
第三節 臨床注冊登記研究 227
一、臨床注冊研究興起的背景 228
二、臨床注冊研究的特點 228
三、臨床注冊研究的設計要點 228
四、臨床注冊登記研究的數據分析 229
第四節 真實世界研究的循證醫學證據等級 230
一、醫學研究證據的不足現狀 230
二、基于診療大數據研究的一般特征 231
三、基于診療大數據的研究循證醫學證據等級辨析 232
四、真實世界研究循證醫學證據等級提升策略思考 233
第11章 系統評價與Meta分析 236
**節 系統評價與Meta分析的概念 236
一、系統評價的概念 236
二、Meta分析的概念 237
三、Meta分析的常見類型 238
第二節 系統評價的一般步驟 239
一、建立一個規范化的問題 239
二、制定納入研究的標準 239
三、檢索研究 240
四、篩選研究和研究質量的嚴格評閱 240
五、收集數據 241
六、分析數據并在可能的情況下進行Meta分析 241
七、解決報告的偏倚 243
八、陳述結果并制作結果摘要表格 245
九、解釋結果，得出結論 245
第三節 文獻檢索 249
一、檢索途徑 249
二、利用PICO_S制定檢索策略 250
三、保存題錄和篩選文獻 251
四、記錄和報告檢索過程和結果 252
第四節 RevMan軟件使用方法 253
一、進入RevMan 254
二、導入文獻 254
三、進行Meta分析 254
參考文獻 258
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臨床科研設計 節選
第1章緒論 臨床科研設計是對臨床研究項目進行科學的設計，使之實施后能獲得可靠的結論，回答來自臨床的科學問題或應用問題。通俗來講，設計一個臨床研究，就是以臨床數據為主線講述一個破綻盡可能小的“故事”以此來證明被提出的研究假設。講述“故事”的過程是臨床研究的基本程序，這個“故事”的主角是臨床研究的專業三要素，要做到“破綻小”則需要在研究過程中體現科學性原則、盡量減少研究的偏倚，以臨床數據為主線則要求數據來源真實可靠、數據分析方法正確，臨床研究以人為研究對象則要求將醫學倫理學的考慮放在特別重要的位置。 **節臨床研究概述 一、臨床硏究的概念與特點 臨床研究是以人（尤其是病人）為研究對象，通過研究闡明疾病的病因、診斷、預防、治療、自然病程及其預后等方面的重要問題，從而認識疾病的本質，并進行有效的防治，達到保障人類健康和促進醫學科學進步的目的。臨床研究具有如下特點： 1.作為研究對象的人具有社會性，個體差異大，研究條件不易控制，造成偏倚的情況較多。研究對象的個體化差異表現在一般人口學特征、基礎疾病、目標疾病嚴重程度、依從性、社會支持等眾多方面，對研究的實施和效應的分析帶來復雜性。 2.涉及人的研究，還會涉及醫德與倫理學問題。面向人的研究，應首先考慮對人*大程度的保護。比如在方案設計時，明知有害的因素不能人為施加于研究對象，研究項目的開展要得到病人的知情同意，同時為潛在的風險做好醫療應對。臨床研究開始前應獲得倫理委員會的批準同意。 3.臨床研究的內容廣泛，涉及的學科眾多，所以需要多學科知識的參與。臨床科學問題和應用問題的回答，創新成果的取得，越來越多的需要多學科知識的綜合應用。與基礎研究相比，研究設計更多樣，資料收集更全面，統計分析方法更復雜，涉及的學科知識更豐富，質量管理的要求也更高。比如對于多中心臨床研究，信息技術已經廣泛應用到臨床研究的全過程管理中。 二、臨床硏究的基本程序 臨床研究的基本程序包括選題、設計、試驗（或觀察）、資料整理分析、臨床總結五個基本步驟。臨床研究的五個基本程序，環環相扣，缺一不可。選題即提出臨床科研假說，確定需要研究的內容和研究目的，后面四個步驟則是證明科研假說的過程。其中設計和數據整理分析兩個步驟前后呼應，有什么樣的設計，就會對應什么樣的數據分析；我們需要做什么樣的數據分析，則必須要提前做好相應的設計，才能產生相應的可分析的數據。 1.選題是臨床研究的起點，也是關系到臨床研究成敗和成果大小的關鍵性問題。臨床研究選題的基本過程包括，首先提出臨床問題、形成科研假說，然后圍繞臨床問題進行文獻檢索和評價，通過對選題創新性、科學性、實用性和可行性原則的綜合權衡，*終確立臨床研究的選題。臨床研究選題的基本原則包括： （1）創新性原則：臨床研究選題的創新性原則是指被提出的研究選題前人沒有研究過或者僅僅是部分被研究過；同主題的研究過去有學者研究過，但所釆用的研究方法與現在不同，現在釆用了不同的研究方案，如原來是隊列研究的，現在用隨機對照試驗，原來是用動物實驗回答機制問題，現在用臨床研究來回答應用問題；本次研究增加了新的研究指標，或者釆用了更為高級的統計學方法，獲得新的發現等。臨床研究的選題是否有具有創新性可通過文獻檢索來獲悉。 （2）科學性原則：臨床研究選題的科學性原則是指被提出的研究選題必須符合科學發展規律，科研假設具有科學的理論基礎或實踐依據，針對科研選題有合適的研究方法進行科學的研究設計，研究結果的解釋具有科學邏輯性。科學性原則是先進性和創新性的前提，在臨床研究選題過程中體現科學性原則就是尊重醫學發展的客觀規律，尊重病人的生命健康，提高臨床研究的效率，減少失敗的機會。研究選題有一定的前期工作基礎則有助于對研究選題科學性的判斷。 （3）實用性原則：臨床科研選題的實用性原則是指該選題是本學科、本專業迫切需要解決的問題，符合研究者本人或本學科今后的主流研究方向，研究的開展能解決或回答本專業實際的醫學問題，創新的方法今后有推廣應用的前景。研究選題應盡量圍繞發病率高、致殘率高及影響病人壽命和生存質量明顯的疾病進行，這樣才更有利于攻克疑難病癥，更好地為人類健康服務，滿足社會的需要。選擇切實影響臨床工作中病因、診斷、治療和康復的醫療問題，具有明確的研究價值，研究結果能夠直接指導臨床實踐，提高臨床診治效果。臨床選題的實用性原則本質上是要求臨床研究選題應以臨床問題為導向，而不是為了研究而研究。 （4）可行性原則：臨床研究選題的可行性原則是指研究者有能力和有條件開展研究，有足夠支撐研究開展的研究資源（如病人數量、實驗條件等），設置的研究周期既能符合醫學專業的一般規律，同時又在研究者可控的范圍之內。研究者具備研究方案實施所需的時間、人力、物力、財力及其他相關信息和技術支持等的條件。在制訂研究方案時，應根據研究目標合理規范設計研究方案，并對研究方案進行可行性分析和論證，以確保臨床研究能順利開展，按照計劃完成研究任務。 2.設計即圍繞所選定的臨床問題設計可以回答該臨床問題的研究方案。設計的內容包括科研目標和科研假設的設計，納入合適的研究對象，選擇合適的研究因素，選擇合理的效應指標，以及根據實際情況選擇試驗性研究或者觀察性研究。設計階段的關鍵點在于如何用科學的方法來回答科研假說，同時又能確保研究的開展具有可操作性。設計的主要內容包括臨床專業內容設計、解決偏倚問題的科學性原則設計、醫學倫理學的設計和數據處理、質量保證、統計方法的設計。 （1）研究目標和理論假設的設計：選題確立以后要設計具體的研究目標和研究假設，對具體回答臨床問題進行細化。通過文獻檢索，在查閱研究領域的學術進展、前人的研究工作基礎上，同時收集相關的研究參數，比如其他同類研究中，與本研究所用到的對照組干預措施相關的療效資料等，為樣本量估算做準備。 （2）設計方案的選擇:根據研究目標、研究假設和備選研究方案實施的可行性，選擇合適的研究設計方案。常見的研究設計方案有：隨機對照試驗、非隨機對照試驗、隊列研究、病例對照研究、橫斷面研究、縱向研究、生態學研究等。每一種研究設計方案都有論證強度和可行性方面的差異。選擇研究設計方案時，應在實施可行的前提條件下，盡可能選擇具有較高論證強度的設計方案。 （3）研究對象的設計：根據研究目標，按照一定診斷標準確定臨床研究的目標人群，在此基礎上設計相應的納入標準和排除標準，以進一步確定合格的研究對象樣本，以確保研究對象的可靠性和同質性。納入研究的對象范圍不宜過大，范圍過大則會出現個體差異大和同質性差的問題；但研究對象范圍過小，則不容易收集到足夠多的樣本量，影響臨床研究的進度。因此，研究對象診斷標準、納入標準和排除標準的設計應做好權衡，在確定之前*好事先做一個臨床預實驗來評估一下可行性。 （4）合適樣本量的估算：研究對象的數量是研究設計的重點之一。在一項臨床研究中，如果樣本量太少，則不能得出有統計學的意義的結果；如果樣本量太多，則研究資金、工作量、病人來源、研究周期、倫理學等方面都可能存在問題。為了使臨床研究的樣本量恰到好處，則可以通過樣本量估算的方法來確定*佳的樣本量。樣本量估算的依據通常包括：①具有研究指標的總體均數^或總體率n的估計值；②第I類錯誤的概率；③第n類錯誤的概率；④總體標準差0；⑤容許誤差或檢驗的差值s。其中I類和n類錯誤的概率通常是固定的，而其他指標則與具體的每一項研究內容直接相關，可以通過文獻查詢、臨床經驗值和預實驗來獲得。 （5）觀察指標和觀察期限的設計：觀察指標和觀察期限的設計是指根據臨床研究目標設計用于評價臨床效應的指標，并制訂這些指標如何進行測量、測量的間隔周期等細節。觀察指標及觀察期限的設計，必須結合統計分析計劃，進行周密考慮，如果在統計分析階段發現少收集了某些指標或特定的指標某個時間點的測量值，再想補充這些指標往往就很困難了。 （6）資料分析方法的設計：資料分析方法的設計是指根據臨床資料特征選擇正確的資料分析方法。這個階段其實就是統計分析計劃階段。在設計這一部分內容的時候，要基于前面幾個部分內容的設計，源于前面部分的設計所產生的數據進行統計分析。資料分析方法的設計通常包括研究人群的劃分、臨床一般資料的描述，基于研究假設的統計學檢驗，以及多因素分析方法的應用。 （7）質量保證措施的設計：由于臨床研究的復雜性，在研究的全過程均有可能存在造成研究結果偏離真實值的情況，需要針對可能發生的各種偏倚和混雜因素提前設計好預防和應對措施，使獲得的臨床研究數據能得到足夠的質量保證。質量保證措施的設計包括：準確可靠的數據測量方法保證數據能準確測量，科學的數據記錄和流轉機制保證數據能準確記錄，研究方案中對選擇偏倚、測量偏倚和混雜偏倚有相應的控制方法。 3.試驗（或觀察）是指根據設計的試驗性研究或觀察性研究開展相應的試驗和觀察工作。這是圍繞研究方案具體實施臨床研究的過程，即針對合適的研究對象，施加或者觀察相關的研究因素，收集相關的研究資料。根據研究設計的類型，可釆用前瞻性或者回顧性的方式進行研究資料的收集。試驗和觀察開展前，應提前設計好相關的資料收集表格（如調查表、病例報告表等），明確各類數據的取值范圍和記錄精度，嚴格遵循臨床的實際情況，釆集完整的研究數據。在此階段對各種臨床狀態進行測量。測量是指使用科學的方法和技術來發現和度量發生在環境中和人體中的某些效應。測量的內容包含了研究對象特征、研究因素和效應指標等各個方面。測量的方法包括儀器設備、調查表、量表、體格檢查等，必須注意在測量過程中使用敏感的、準確的測量方法和技術，這對獲得真實可靠的資料至關重要。為保證測量的標準化，在同一項臨床研究中，對相同指標要釆用統一標準的測量方法，對于由研究者主觀完成的測量指標，需要對不同研究者進行統一培訓，以保證測量方法的一致性。 4.資料整理分析資料整理是對收集到的臨床研究資料進行核查和清理，以保證臨床研究資料的真實性、完整性和分析可行性。為了保證臨床研究數據的質量，可借助數據管理工具（如電子數據管理系統、Epi-data軟件等）進行數據過程管理和質量管理。數據分析則是指根據研究數據的特征，根據統計分析計劃的提前設計釆用合適的統計學方法進行統計分析，全面展現臨床研究數據的統計分析結果。針對所測量和收集的資料，按照研究方案預設的規則進行統計分析；因臨床研究資料的復雜性，統計分析需要同時考慮不同的數據集、混雜因素等的影響，必要時釆用協方差分析、CMH卡方檢驗等，以保證統計分析的科學性。 5.總結是以統計分析結果為基礎，比對事先提出的科研假設，結合臨床專業知識進行專業層面的研究結果討論，對臨床科研假說進行回應，明確是否驗證了科研假說，形成了臨床研究的結論，后續可進一步形成臨床科研論文。臨床研究往往是多效應指標的研究，在進行專業評價時，應對利弊同時進行評價，避免片面結論。 以上臨床研究的基本程序，可歸納為臨床研究方法學的核心是設計（Design，D）、測量（Measurement，M）、評價（Evaluation，E），簡稱DME。DME貫穿了臨床研究的全過程。 第二節臨床研究設計的核心要素 臨床研究設計的核心要素包括三個方面：臨床專業設計的三大基本要素、科學性設計的五大原則和倫理學設計，三者相互協調配合，在充分考慮實際操作和倫理學可行性的前提下，盡可能多的遵循科學性原則，*終形成三者協調統一的臨床研究設計方案。 一、臨床專業設計的二大基本要素 臨床專業設計的三大基本要素是研究對象、研究因素和效應指標。每一項臨床研究的科研假說都可以由這三個基本要素組成。比如，要研究某降壓藥治療高血壓是否有療效的臨床科研選題中，高血壓病人是研究對象，某降壓藥是研究因素，血壓值是效應指標。通過將某降壓藥（研究因素）作用于高血壓病人（研究對象），觀察血壓值（效應指標）是否下降來說明降壓藥
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